近日，波士頓，生物技術(shù)公司Jnana Therapeutics 利用其下一代化學(xué)蛋白質(zhì)組學(xué)平臺(tái)瞄準(zhǔn)SLC 轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白和其他經(jīng)過(guò)充分驗(yàn)證但難以成藥的靶標(biāo)，宣布完成5000 萬(wàn)美元的 B 輪融資。此次融資由 RA Capital Management 領(lǐng)投，包括所有現(xiàn)有投資者，包括 Polaris Partners、Versant Ventures、Avalon Ventures、AbbVie Ventures 和 Pfizer Ventures。

這筆融資的收益將使 Jnana 能夠?qū)⑵渲委煴奖虬Y (PKU) 的主導(dǎo)項(xiàng)目推進(jìn)到臨床開(kāi)發(fā)，同時(shí)推進(jìn)一系列其他項(xiàng)目，并繼續(xù)投資于其創(chuàng)新和經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的 RAPID 平臺(tái)，以發(fā)現(xiàn)小分子療法難以成藥的靶點(diǎn)。

“這一來(lái)自強(qiáng)大投資者財(cái)團(tuán)的承諾和支持將使 Jnana 進(jìn)入下一階段的發(fā)展，因?yàn)槲覀儗V泛的全資項(xiàng)目管道推進(jìn)到臨床，并繼續(xù)擴(kuò)大我們平臺(tái)的應(yīng)用，”Jnana Therapeutics 的聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼總裁Joanne Kotz 博士說(shuō)?！拔覀兿嘈?，Jnana 的主導(dǎo)項(xiàng)目為 PKU 提供了一種差異化的治療方法，使用我們的 RAPID 平臺(tái)識(shí)別的口服小分子，可用于治療任何 PKU 患者，無(wú)論年齡或 PAH 突變?nèi)绾??！?/span>

Jnana 的主要項(xiàng)目旨在通過(guò)抑制負(fù)責(zé)腎臟重吸收苯丙氨酸 (Phe) 的 SLC 轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白 SLC6A19，提供一種新的口服方法來(lái)解決 PKU，從而降低導(dǎo)致 PKU 疾病病理的血液 Phe 水平升高。根據(jù)來(lái)自人類生物學(xué)和動(dòng)物模型體內(nèi)實(shí)驗(yàn)的數(shù)據(jù)，抑制 SLC6A19 提供了一種有前途的方法，可以為 PKU 患者提供深刻的治療益處。

“Jnana 開(kāi)創(chuàng)性地發(fā)現(xiàn)了針對(duì)難治藥物靶點(diǎn)的小分子藥物，包括 SLC 轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白——一種對(duì)藥物具有高度挑戰(zhàn)性的靶標(biāo)類別，但具有顯著的治療潛力，” Matthew Hammond 博士說(shuō)， RA Capital 的負(fù)責(zé)人，現(xiàn)在是 Jnana 的董事會(huì)成員。 “我們對(duì) Jnana 團(tuán)隊(duì)在管道建設(shè)方面取得的進(jìn)展感到興奮，包括他們引人注目的北大領(lǐng)導(dǎo)計(jì)劃，以及公司強(qiáng)大的小分子發(fā)現(xiàn)平臺(tái)推動(dòng)管道持續(xù)增長(zhǎng)的能力?！?/span>